Técnica empleada que sirve para tratar o prevenir enfermedades por medio de los genes.
Puede permitir a los médicos tratar un trastorno al insertar un gen en las células de un paciente en lugar de usar medicamentos o cirugía.
Los investigadores están probando varias hipótesis para la terapia génica, que incluyen:
- Reemplazar un gen mutado que causa enfermedad con una copia saludable del gen.
- Desactivar un gen mutado que funciona incorrectamente.
- Modificar el ADN para ayudar a combatir una enfermedad.
Aunque la terapia génica es una opción prometedora para el tratamiento de una serie de enfermedades, sigue siendo riesgosa y aún se está estudiando para garantizar que sea segura y efectiva.
La terapia génica se está probando actualmente solo para enfermedades que no tienen otras curas, como:
- Trastornos hereditarios.
- Algunos tipos de cáncer.
- Ciertas infecciones virales.
Funciones de la terapia génica
Está diseñada para introducir material genético en las células para compensar genes anormales o para crear una proteína beneficiosa.
Si un gen mutado hace que falte una proteína necesaria, la terapia génica puede ser capaz de introducir una copia normal del gen para restablecer la función de la proteína.
Un gen que se inserta directamente en una célula generalmente no funciona. En cambio, un portador llamado vector está genéticamente diseñado para liberar el gen.
Ciertos virus se usan a menudo como vectores porque pueden liberar el nuevo gen infectando la célula.
Los virus escogidos para participar en los estudios científicos se modifican para evitar que causen enfermedades en las personas que se prestaron como voluntarios para las investigaciones.
Estos virus que integran su material genético (incluido el nuevo gen) en un cromosoma de la célula humana como los retrovirus. Otros virus, como los adenovirus, introducen su ADN en el núcleo de la célula, pero el ADN no está integrado en un cromosoma.
El vector puede inyectarse o administrarse por vía intravenosa directamente en un tejido específico del cuerpo, donde es captado por células individuales. Alternativamente, una muestra de las células del paciente puede eliminarse y exponerse al vector en un laboratorio.
Las células que contienen el vector se devuelven al paciente. Al lograr un tratamiento exitoso, se producirá una proteína en funcionamiento gracias a este nuevo gen.
Los investigadores deben superar muchos desafíos técnicos antes de que la terapia genética sea un enfoque práctico para tratar enfermedades.
Por ejemplo, los científicos deben encontrar mejores formas de administrar genes y dirigirlos a células particulares. También deben asegurarse de que los nuevos genes sean controlados con precisión por el cuerpo.
¿La terapia génica es segura?
La terapia génica está bajo estudio para determinar si podría usarse en el tratamiento de enfermedades.
La investigación actual está evaluando la seguridad de la terapia génica; los estudios futuros probarán si es una opción de tratamiento efectiva.
Varios estudios ya han demostrado que este enfoque puede tener riesgos muy graves para la salud, como toxicidad, inflamación y cáncer.
Debido a que las técnicas son relativamente nuevas, algunos de los riesgos pueden ser impredecibles; sin embargo, los investigadores médicos, las instituciones y las agencias reguladoras están trabajando para garantizar que la investigación en terapia génica sea lo más segura posible.
De igual manera las leyes, normativas y regulaciones, protegen a las personas que participan en estudios de investigación (llamados ensayos clínicos).
¿Cuáles son los problemas éticos que rodean a la terapia génica?
Debido a que esta terapia implica hacer cambios en las instrucciones básicas del cuerpo, plantea muchas preocupaciones éticas.
La idea de la terapia génica con línea germinal es controversial.
Si bien podría evitar que generaciones futuras de una familia tuvieran un trastorno genético particular, podría afectar el desarrollo de un feto de maneras inesperadas o tener efectos secundarios a largo plazo que aún no se conocen.
Debido a que las personas que se verían afectadas por la terapia génica de línea germinal aún no han nacido, no pueden elegir si deben recibir el tratamiento.
¿Cuáles son las enfermedades que están tratando con la terapia génica?
La terapia génica actualmente está disponible principalmente en un entorno de investigación.
Cientos de estudios de investigación están en marcha para probar la terapia génica como un tratamiento para afecciones genéticas, cáncer y VIH / SIDA.
